治疗肌肉萎缩症有新方法

9月 19, 2014
Written By:
Debing Su
Contact:
  • umichnews@umich.edu

小鼠缺少钙通道TRPML1呈现肌肉萎缩症和肌肉损伤(破坏肌细胞堆积红色伊文氏蓝染料)。图片来源:程希平 小鼠缺少钙通道TRPML1呈现肌肉萎缩症和肌肉损伤(破坏肌细胞堆积红色伊文氏蓝染料)。图片来源:程希平 一种直接针对肌肉修复,而非致病基因,的新方法有望用于治疗肌肉萎缩症。 肌肉萎缩症是以骨骼肌萎缩和无力为特征的疾病群。人类与老鼠身上的蛋白变异,特别是抗肌萎缩蛋白,会导致肌肉萎缩症的产生。

密歇根大学细胞生物学副教授徐浩新领衔的团队发现:老鼠细胞中缺失一种名为TRPML1的重要钙通道,会呈现与肌肉萎缩症患者的相同的病状。虽然这些老鼠的抗肌萎缩蛋白并没有变异,但是同样展示出类似肌肉萎缩的特点。当研究者增加肌肉萎缩症的老鼠钙通道活动时,这助长了肌膜修复以及肌能的恢复。

徐教授说:”我们期望的是这一钙通道能在病患者身上同样有效。”长期计划是将提供TRPML1 额外活力的药物用于临床实验。
虽然现在技术是在老鼠身上运用基因治疗法-利用病毒携带体把额外的TRPML1注入肌肉,徐教授说他的团队近期发现一种可激活这一钙通道的药物。这一药物可能会让肌肉萎缩症患者的肌膜修复,不过需更多实验。

这一发现发表在9月14日的 《自然·医学》(Nature Medicine) 杂志。